Újabb gyógyszerkísérlet CF-ben

VERTEX cég bejelentette, hogy a tezacaftor (VX-661) kombinálva az ivacaftor (VX-770, azaz Kalydeco gyógyszer hatóanyaga) hatóanyaggal gyógyszerkísérletek esetében, két 3. fázisú klinikai tanulmány pozitív eredménnyel zárultak. Az első 3. fázisú klinikai vizsgálatok megmutatták azt, hogy azok az embererek akik 2 F508del mutációval rendelkeznek szignifikáns javulás következett be a tüdőfunkcióban A második 3. fázisú klinikai vizsgálatok megmutatták azt, hogy azok a résztvevők, akik egy F508del mutációval és egy másik visszamaradt funkciójú mutációval rendelkeznek, s akik alkalmazták a kombinált kezelést szintén látható volt javulás a tüdőfunkcióban. Ezek alapján az eredmények alapján a VERTEX cég azt tervezi, hogy benyújt új hatóanyag törzskönyvezési kérelmet az Amerikai Élelmiszer-, és Gyógyszer Ellenőrző Hatósághoz ősszel a kombinált kezelés felülvizsgálatra és potenciális jóváhagyása céljából.

(saját fordítás a cikkből)

A cikket angolul ITT olvashatjátok :) 

Gyógyszerkísérletek CF-ben

Örömhír!!! :) 

Folytatódik a CF kutatás a hatékony terápia érdekében, előtérbe kerültek újabb gyógyszerkísérletek amik nem mutációhoz kötöttek!:)

Hajrá, hajrá! :) 

Mindig van remény!! <3 

Mindig csak előre!! <3

Lássuk akkor őket!

RESUMAB

Amint azt a „CF Weekly Update” legutóbb megjelent közleményeiben láthatjuk, a harc a cf legyőzése érdekében egyre erősödik, addig is, míg a valódi gyógyítás lehetősége meg nem születik. Köszönhető ez annak is, hogy az amerikai CF Alapítvány igen nagy összegekkel tudja támogatni a gyógyszer kipróbálásokat.

Így például márciusban a Corbus Pharmaceuticals nyilvánosságra hozta egy új szer, a Resumab-al (JBT101) végzett 2-es fázisú klinikai vizsgálati eredményeit, (5 millió dollár támogatással!). 85 cf-es pacienst kezeltek az Egyesült Államok, Belgium, Francia-, Német- , Olasz-, Lengyelország és Anglia CF központjaiban igen biztató eredményekkel.

A Resumab gyulladást csökkentő hatású és gátolja a fibrózis kialakulását, ezzel jelentősen csökkentheti a cf-ben zajló kóros folyamatok progresszióját.

A Corbus azt is bejelentette, hogy hamarosan azt a vizsgálati eredményt is nyilvánosságra hozzák, mely szerint a Resumab a tüdő transzplantáltak tüdő alveolusaiban kialakuló gyulladást is csökkenteni képes.

SPX-101

A Spyryx Biosciences februárban, a Ritka Betegségek napján bejelentette, hogy egy új gyógyszer kipróbálást indít meg a cisztás fibrózis hatékonyabb kezelése érdekében.

Az SPX-101 egy kisérletes fehérje, mely a nyálkahártyák felszínén lévő sérült ion-csatornák működését befolyásolja, úgy, hogy blokkolja azt a csatornát, mely a Na ionnak a felszínről való visszaszívásáért felelős. Ezzel elősegíti, hogy a felszínen lévő nyálka folyékonyabb maradjon és így a váladék ürülése a hörgőkből könnyebbé válik.

Ennek a szernek a használata nem függ majd a betegek gén-mutációjától, így tehát mindenki számára igen hasznos lehet.

Forrás:

http://ocfe.hu/…/…/23/ujabb-gyogyszer-kiprobalasok-indulnak/

CF Családi Nap

Mindenkit szeretettel várunk 2017. április 2-án a rendezvényen. :)
Megosztásokat kérünk, hogy minél többen ismerjenek meg minket és velünk együtt szórakozhassanak.
A plakát letölthető a http://ocfe.hu/2017/…/25/tavaszi-csaladi-nap-2017-aprilis-2/ címen.
Nyomtatható, így akár terjeszthető is.
 KÖSZÖNJÜK azt a sok adományt, amivel segítettetek, hogy 10 rászorult CF-es fontos terápiás eszközhöz juthasson.
Hála nektek! Jó, hogy vannak emberek, akik támogatnak egy jó ügyet. :)

http://ocfe.hu/2017/03/21/pep-maszk-nyertesek/

 

Újra itt...

Mostanában nem volt annyi félretett szabadidőm, hogy hosszú gondolatsorokat írjak, de talán annak is eljön az ideje hamarosan. :)

Gyorsan repül az idő, beleléptünk 2017 harmadik hónapjába, kezd éledni minden, tavasz bontogatja a szárnyait. Március első napján hazafelé a szemem megakadt egy hóvirág kupacon. Csodálatos látvány volt. Meg is örökítettem.

Olyan jó érzéssel tölt el, hogy a nap melengenti az arcom, régóta vártam rá. Remélem nem vagyok evvel egyedül. :)

Kórház óta megvolt az első kontroll is.
Magamhoz képest jónak mondható a tüdőfunkció eredménye.
Fev1 38%, míg a kishörgő értékei 12%.
Gondunk a szokásos: gyulladás, terheléscsökenés, nem hízás, sinusitis, de rajta vagyunk az ügyön és tartjuk a frontot. :)

Ősszel, ha minden összejön újabb lépések és vizsgálatok következnek. Egy kis előrelátás és megelőzés. Ha ott tartunk, be fogok számolni róla. :)

Már csak 3.5 hónap van a suliból és végzek. El sem hiszem. Végre teljesül egy kitűzött nagy célom. De nem fogom üresnek érezni magam, hisz van még sok minden a kis listámon.
Ahogy a párom mondta: még sok olyan dolog van, amit nem éltem meg, amiről úgy gondolja megérdemlem s méltó vagyok rá. S sok dolgunk van még. Sok nevetés, élmény, pillanat együtt.

Várom a nyarat, hiszen egyik legjobb barátnőm esküvőjére vagyunk hivatalosak a Balatonra.
S már alig 124 nap van hátra a naphoz, mikor megváltozott az életem. Várom nagyon. <3

S végezetül egy kis motiváló Nektek! :)

Nem kell mindig bizonyíték arra, hogy szerethető vagy! Hogy értékes vagy! Hogy okos, jóravaló, szorgalmas, becsületes, értékes ember vagy. Jó, hogy itt vagy! A szeretetet mindenki megérdemli – Te is! Van, aki nem így gondolja? Mindig lesznek olyanok, akik kritizálnak, mert kákán csomót mindig lehet találni, ahogy kifogásokat is.
De ne félj. Csak figyeld a jeleket: a szeretet jeleit is és, amit a természet küld neked. Tudatosítsd magadban: megérdemelsz minden jót, nincs számodra elérhetetlen.

Minden nap gondold végig a napodat: mi az, amit jól csináltál? Mi az, amit nem? Milyen érzések kapcsoldónak ezekhez az élményekhez? Büszkeség, öröm, szégyen? A rossz érzéseket ne ölelgesd túl sokat: legközelebb másként csinálod. A jókat rakd el jó mélyre! Ebből táplálkozz, ha fogyna az erőd.
Legyen hálaköved. Ami emlékeztet arra miért lehetsz hálás az életedben. Hála felemeli a lelked. Nekem is van, képen megmutatom nektek. :)

Legyen szép hétvégétek, hetetek, és élvezzétek ki a jó időt napsütést is. :) <3

Mutasd ki, amit érzel...

Ne csak egy napon (Valentin nap vagy Nőnap) szeress, és mutasd ki, hogy mit érzel a másik iránt, hanem az év minden napján. Ez nemcsak a szerelemben igaz, hanem az emberi kapcsolatok nagy részére.

Nem kell nagy dolog, drága tárgy vagy minden héten étterem.
Többet ér, ha odafigyelsz a másikra, törődsz vele, s apróságokkal leped meg, megdicséred, bókolsz neki, motiválod, türelmes vagy vele, mikor már pl. a munka okozta fáradtság miatt nagyon kimerült.
Ne veszekedjetek, lehet normális emberi hangon is kommunikálni.

Beszélgess sokat! :)

Éld meg a közös pillanatokat. Gyűjts élményeket! :)

Érezd jól magad akár egyedül, akár család vagy barátok társaságában, vagy éppen a pároddal! :)

 

Siker

Minél több téglánk van, annál magabiztosabbak, s sikeresebbek lehetünk az életben, annál szebb házat építhetünk. Csak rajtunk áll, hogy mit engedünk be az életünkbe, s miképp kezeljük le azokat. :) <3