Orkambi...

"A CF gyógyításában mérföldkő volt, amikor a tudósok rájöttek, hogy különböző molekulákkal helyre lehet állítani a hibásan működő klorid csatorna fehérjét. A javítás a genetikai mutáció szerint történik. Két évvel ezelőtt fogadták el gyógyszerként az ORKAMBI tablettát, a két delta F508 (F508del homozygota) mutációt hordozó betegek részére. Két szert tartalmaz, az egyik segíti a csatorna szabályzó fehérje (CFTR) képződését, a másik a működését javítja. Az ORKAMBI tabletta már az Európai Unióban is törzskönyvezve van, ami azt jelenti, hogy Magyarországon is rendelhető, bár engedélyt kell kérni az OGYEI-től (Gyógyszerészeti Intézet). Egy probléma van: az ÁR. Jelenleg ára havi 4-5 millió forint (5.000.000). Ez más országokban is problémát jelent, a betegek küzdenek a biztosítókkal a gyógyszer megszerzésére. Magyarországon a gyógyszerek támogatásáról az Egészségbiztosítási Pénztár dönt. Egy betegünk részére, egyedi méltányosság alapján kérvényeztük a gyógyszer támogatását, de még nem kaptunk választ." - olvasható a cikkben. 


http://ocfe.hu/2017/04/10/az-orkambirol-dr-ujhelyi-rita-a-heim-pal-gyermekkorhaz-mukoviszcidozis-cf-rendeles-vezetoje/